Anvisa aprova registro do ‘medicamento mais caro do mundo’
Zolgensma® é usado no tratamento de crianças com atrofia muscular espinhal.
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou em 17/08/2020, o registro do Zolgensma® sob a autorização nº 1.00.068-5, com validade até 08/2025, medicamento usado no tratamento da AME (Atrofia Muscular Espinhal).
O Zolgensma® é considerado o remédio mais caro do mundo, com cada dose custando US$ 2,125 milhões — aproximadamente R$ 12 milhões — nos Estados Unidos.
O registro do novo medicamento da empresa Novartis Biociências S. A foi publicado pela agência na edição desta segunda-feira dia 17/08/2020 do Diário Oficial da União.
O Zolgensma® obteve o registro para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até dois anos de idade.
O medicamento ganhou destaque recentemente no Brasil, por conta do drama da menina Marina Roda, de 1 ano e 11 meses, portadora de AME. Seus pais criaram uma campanha online para arrecadar o dinheiro para o tratamento com o Zolgensma®.
O Zolgensma® está medicamento registrado na ANVISA e com prescrição de uso na bula registrada na ANVISA como sendo uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:
• mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;
• mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).
Atualmente o Zolgensma® só é administrado em dois únicos hospitais no Brasil, que no caso são o Albert Einstein na cidade de São Paulo e Pequeno Príncipe em Curitiba-PR.
Assim, os pacientes podem pleitear tal medicamento pelos meios adequados, seja perante o SUS (Sistema Único de Saúde), seja perante os convênios médicos, tudo consoante comprovadamente prescrito por exames e prescrições médicas.